Gen tedavisinde umut veren gelişme

İsveç’teki Karolinska Enstitüsü’nde görev alan bilim insanları tarafından Çin’deki hastanelerle işbirliği içinde yürütülen yeni bir çalışma, gen tedavisinin sadece çocuklarda değil, sağır olarak doğan gençlerde ve yetişkinlerde de etkili olabileceğini kanıtladı.

• Ayrıntılar: OTOF genindeki mutasyonlardan kaynaklanan genetik sağırlığa odaklanan çalışmada 1-24 yaş arasında 10 hastaya gen tedavisi uygulandı. 6 ay içinde 10 hastanın tümü, kayda değer biçimde iyileşti. Çoğu hastanın algılayabildiği ortalama ses seviyesi 102 desibelden 52 desibele düştü. Böylece hastalar, normal konuşma seviyesindeki sesleri algılayabilmeye başladı. 6-12 aylık takip sürecinde ciddi bir yan etki bildirilmedi.
• Neden önemli? Önceki gen tedavisi çalışmaları, hâlihazırda çocuklarda iyi sonuçlar göstermişti. Bu çalışma, tedavinin gençler ve yetişkinlerde de etkili olabileceğini gösteren ilk çalışma oldu.