SMA hastalığı ve #ikramiyesmalıçocuklaraverilsin kampanyası

Sağlık Bakanlığı, Millî Piyango'nun yılbaşı çekilişinde satılmayan ve Türkiye Varlık Fonu'na aktarıldığı bildirilen üç biletin ikramiye tutarı olan 75 milyon liranın SMA hastası çocuklar için kullanılması için başlatılan ve geniş çaplı destek bulan kampanyaya tepki gösterdi. Bakan Fahrettin Koca, "İlaç şirketlerinin baskısıyla çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına izin vermeyeceğiz," ifadelerini kullandı.

• Nedir? SMA (Spinal Müsküler Atrofi), omurilikte bulunan ön boynuz motor sinir hücrelerini etkileyerek hareket kabiliyetini kısıtlayan bir kas hastalığıdır. Sinir hücrelerinin işlevini yerine getirememesi, zayıflamaya ve genellikle ölümcül kas güçsüzlüğüne sebep olur. Dünya genelinde on binde bir kişide görülen SMA, Türkiye'de altı binde bir kişide görülüyor.
   
• Tedavi yöntemleri: SMA, 2016 yılına kadar tedavisi olmayan hastalıklar listesindeydi ve bebek ölüm nedenlerinde ilk sıralarda yer alıyordu. 2017’de hastalığın ilerlemesini yavaşlatan Spinraza adlı ilaç piyasaya sürüldü. Omurilikten enjekte edilen ve ömür boyu kullanılması gereken ilacın yıllık masrafı 375 bin doları buluyor. Tedavi, başlangıçta SGK tarafından karşılansa da dördüncü dozdan sonra her 4 ayda bir yapılan testlerde yalnızca uygun bulunan çocukların tedavisine sigorta kapsamında devam ediliyor. Öte yandan SMA’ya bağlı olarak baş gösterebilen solunum ve yutkunmayla ilgili problemler için gerekli tıbbi ihtiyaçlar da SGK tarafından karşılanmıyor. SMA tedavisi için Spinraza dışında iki ilaç daha bulunuyor. Bunlardan biri olan Risdiplam, ağız yoluyla alınan tek ilaç olma özelliğini taşıyor. Bu ilaç, geçtiğimiz yıl ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylandı. Bakan Fahrettin Koca, ağustos ayında Risdiplam ilacına ulaşabildiklerini söylemişti; ancak aradan geçen beş ayda ilacın Türkiye'ye getirilmesiyle ilgili başka bir gelişme yaşanmadı.
   
• Üçüncü ilaç ise ailelerin erişebilmek için para topladığı Zolgensma. Hastalığın etkilerini durduran ve hastalara tamamen iyileşme şansı verdiği belirtilen gen terapisi ilacı, 2019 yılında geliştirildi. Bu tedavi yöntemi FDA tarafından aynı yıl, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından ise geçtiğimiz yıl onaylandı. Zolgensma, hastaya tek dozda veriliyor ve 2,1 milyon dolar olan fiyatı hastane masraflarıyla birlikte 2,4 milyon dolara kadar çıkıyor. İki yaşından önce uygulanması gereken ve "tıp tarihinin en pahalı tedavisi" diye nitelenen ilaç için dünyanın birçok yerinde bağış kampanyaları düzenleniyor. Türkiye’deki aileler de SGK kapsamında olmayan bu tedavi için bağış kampanyaları yürütüyor. Türkiye, Zolgensma'ya erişim sağlamayan tek ülke değil. Fransa ve Belçika da ilaç fiyatını çok yüksek bularak Novartis’den indirim istedi; ancak olumsuz yanıt aldı. Japonya’da ise ilaç, genel sağlık sigortası kapsamında bulunuyor.
   
• Bireysel kampanyalar: “Kitle İmha Silahlarının Yayılmasının Finansmanının Önlenmesine Dair Kanun Teklifi” geçtiğimiz günlerde yasalaşmıştı. Yasanın yardım toplama faaliyetlerini izne tabi kılması, SMA hastası çocuklar için düzenlenen kampanyaları da olumsuz etkiledi. Artık valilik izni olmadan yardım yapılamazken çocuklarının tedavileri için zamanla yarışan aileler artık daha da çaresiz hissettiklerini söylüyor.
   
• Sağlık Bakanlığı: Sosyal medyada yürütülen #ikramiyesmalıçocuklaraverilsin kampanyasına yönelik açıklama yapan Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, “SMA hastası çocuklarımız üzerinden yürütülen kirli kampanyaya açıklık getirmek istiyorum. Güncel ve işe yaradığı ispat edilen tüm tedaviler SMA Bilim Kurulumuzun önerisi ile uygulanmaktadır. Gen tedavisi adı altında ortaya atılan yöntemin bilimsel olarak işe yaradığını gösteren şimdilik somut hiçbir veri bulunmamaktadır. Ancak ilaç şirketlerinin oyununa gelerek yapılan kampanyalarla bu durum suistimal edilmektedir,” ifadelerini kullandı. Buna karşılık Amerikan Nöroloji Akademisi araştırmalarına göre Zolgensma %95 etkinliğe sahipken Risdiplam'da bu oran %88, Spinraza'da ise %61 seviyesinde bulunuyor. Ayrıca Zolgensma, Aralık 2020’de Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu’nun yurtdışı ilaç listesine de en üst sıradan eklendi.